2026-07-30

Europa stiprina retųjų ligų tyrimus: naujos galimybės Lietuvos tyrėjams ir inovatoriams

2026 m. birželio  mėn. Nikosijoje, Kipro pirmininkavimo Europos Sąjungos Tarybai programoje, surengta konferencija „Advancement of Treatments for Rare Diseases“. Ji subūrė Europos institucijų, mokslo ir klinikinės bendruomenės, pacientų organizacijų, farmacijos bei biotechnologijų sektorių atstovus. Daugiausia dėmesio skirta naujų terapijų kūrimui, klinikiniams tyrimams, reguliaciniams procesams, biobankams, sveikatos duomenims ir pacientų galimybėms gauti gydymą.

Nors kiekviena reta liga paveikia palyginti nedidelę gyventojų dalį, kartu retosios ligos paliečia nuo 27 iki 36 mln. žmonių Europos Sąjungoje. ES lygmens bendradarbiavimas ypač svarbus todėl, kad žinios, pacientų duomenys ir specializuota kompetencija yra išskaidyti tarp skirtingų valstybių ir gydymo centrų.

Nuo Europos strategijų – prie klinikinių tyrimų

Konferencijoje pabrėžta, kad retųjų ligų tyrimų pažangai nepakanka vien fundamentinio mokslo finansavimo. Mokslinius atradimus būtina nuosekliai perkelti į ikiklinikinius ir klinikinius tyrimus, o perspektyvias terapijas – iki pacientų.

Šį siekį sustiprina 2025 m. Europos Komisijos paskelbta gyvybės mokslų strategija, kurios tikslas – iki 2030 m. paversti Europą patraukliausia vieta gyvybės mokslams. Strategijoje numatytas ir ES investicijų planas, turintis palengvinti finansavimą keliose valstybėse vykdomiems klinikiniams tyrimams. Europos Komisijos pasiūlymu dėl Europos biotechnologijų akto taip pat siekiama paprastinti klinikinių tyrimų, ląstelių ir genų terapijų reguliacinę aplinką bei gerinti finansavimo prieinamumą startuoliams ir mažoms bei vidutinėms įmonėms.

Pagrindine ES mokslinių tyrimų finansavimo priemone išlieka programa „Europos horizontas“, kurioje retosios ligos įvardytos kaip viena iš sveikatos srities finansavimo krypčių. Tyrimams ir bendradarbiavimui taip pat svarbios Europos partnerystės bei Europos retųjų ligų registravimo platforma, padedanti mažinti duomenų fragmentaciją ir sudaryti geresnes sąlygas juos panaudoti moksliniams tyrimams.

ERDERA telkia retųjų ligų mokslinių tyrimų bendruomenę

Viena svarbiausių šios srities iniciatyvų yra Europos retųjų ligų mokslinių tyrimų aljansas ERDERA. Jis vienija daugiau kaip 170 viešojo ir privataus sektorių organizacijų iš 37 šalių. Numatomas bendras aljanso biudžetas iki 2031 m. siekia apie 380 mln. eurų. ERDERA veikla apima mokslinių tyrimų finansavimą, klinikinių tyrimų pasirengimą, diagnostikos ir terapijų kūrimą, duomenų, dirbtinio intelekto bei skaitmeninių technologijų panaudojimą.

Po konferencijos, 2026 m. liepos 1 d., ERDERA paskelbė klinikinių tyrimų kvietimą, skirtą tarptautiniams I, I–II ir II fazių intervenciniams retųjų ligų vaistinių preparatų tyrimams. Kvietimui numatyta iki 30 mln. eurų, o paraiškas gali teikti universitetai, mokslinių tyrimų institutai, ligoninės, klinikiniai centrai, ne pelno organizacijos, pacientų organizacijos ir mažos bei vidutinės įmonės. Privalomas ketinimo dalyvauti etapas atviras iki 2026 m. rugsėjo 10 d. Lietuvos institucijos gali dalyvauti kaip finansuojamos partnerės.

Konferencijoje pristatyta ir Lietuvos patirtis

Lietuvos kompetencijoms konferencijoje atstovavo Vilniaus universiteto ligoninės Santaros klinikų kompetencijos centrų koordinatorė Birutė Tumienė. Ji pristatė klinikinį tarpdisciplininio žinių ir inovacijų dalijimosi modelį, skirtą retųjų ligų terapijų kūrimui.

Lietuvos populiacijos ir retųjų ligų biobanko direktorė Giedrė Kvedaravičienė kalbėjo apie nacionalinių biobankų vaidmenį populiacijos ir retųjų ligų moksliniuose tyrimuose. Jos pranešimas išryškino biobankų svarbą kaupiant kokybiškus biologinius mėginius ir duomenis, būtinus diagnostikos bei naujų gydymo sprendimų plėtrai.

Ką tai reiškia Lietuvos tyrėjams ir inovatoriams?

Lietuvos tyrėjams, gydymo įstaigoms, pacientų organizacijoms ir mažoms bei vidutinėms įmonėms atsiveria galimybės jungtis į tarptautinius konsorciumus, dalyvauti klinikiniuose tyrimuose ir pritraukti ES finansavimą. Ypač svarbu partnerių paiešką ir projektų rengimą pradėti dar iki oficialaus kvietimų paskelbimo.

Lietuvos mokslo taryba dalyvauja Europos partnerysčių veikloje, finansuoja atrinktų projektų partnerius iš Lietuvos ir konsultuoja pareiškėjus bei projektų vykdytojus. Lietuvos mokslo ir inovacijų ryšių ir kompetencijos biuras Briuselyje LINO padeda Lietuvos mokslo ir inovacijų bendruomenei plėtoti tarptautinį bendradarbiavimą, ieškoti projektų partnerių ir sekti aktualias ES finansavimo bei politikos iniciatyvas.